Creasoup

Farmaskop - İlaç ve Sağlık Profesyonellerinin Dergisi

2 Mart 2009, Pazartesi 17:18

İnsani amaçlı ilaca erken erişim programı

Beşeri Tıbbi Ürünler Ruhsatlandırma Yönetmeliği uyarınca, Sağlık Bakanlığı tarafından ruhsatlandırılarak satış izni verilmeyen hiçbir ilaç ülkemizde pazara sunulamaz. Ruhsatsız ilaçlar, sadece klinik araştırmalar sırasında kullanılabilir. Buna karşılık bazı hallerde, özellikle de ruhsatlı ürünlerle tedavisi mümkün olmayan hastalıklarda, ilaçların pazara sunulmasından önce bu ürünlere erişim sağlanabilmesi klinik araştırmalara katılamayan hastaların yararına olabilmektedir. Bu amaçla, bazı ülkelerde ruhsatsız ürünlerin kullanılabilmesi için özel programlar oluşturulmuş olup, compassionate use şeklinde adlandırılmaktadır.

Yakın geçmişe kadar ülkemizde ruhsatlı olmayan ilaçların klinik çalışmalar dışında, insani gerekçelerle ve hastalıkların tedavi edilebilmesine ilişkin olarak kullanılmasına yönelik herhangi bir düzenleme yoktu. Ruhsatlı olmayan ilaçların klinik araştırmalar kapsamında kullanılmasına imkân sağlayan İlaç Araştırmaları Hakkında Yönetmelik’te de bu konuya ilişkin bir düzenleme bulunmaması karşısında, bu konu Sağlık Bakanlığı İlaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğü’nün (İEGM) 22 Ağustos 2005 tarih ve 42909 sayılı Genelgesi ve eki, İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu ile bazı kurallara bağlanmıştı. Daha sonra aynı konuya ilişkin olarak Sağlık Bakanlığı tarafından 20 Temmuz 2006 tarih ve 2006/86 sayılı Genelge ve yeni bir Kılavuz yayınlanmış olup, bu Kılavuz’da da 1 Ocak 2009 tarihinden itibaren geçerli olmak üzere bazı değişiklikler yapılmıştır. Ayrıca, Klinik Araştırmalar Hakkında Yönetmelik’te de bu programın tanımı mevcuttur.

İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı, Sağlık Bakanlığı’nca ruhsatlandırılmış ve ulaşılabilir mevcut tıbbi ürünlerle tedavisi başarısız olmuş ciddi veya acil, hayatı tehdit edici bir hastalığı olan ve bu konuda düzenlenmiş klinik araştırmalar kapsamına alınamayan hastalara ülkemizde ruhsatlı olmayıp, diğer ülkelerde ruhsatlı olan veya olmayan ilacın, ilacı geliştiren veya temin eden firma tarafından insani gerekçelerle ücretsiz temin edilmesini amaçlamaktadır. Programın uygulanacağı hastalar, kapsamı, izin alma şekli ve yürütülmesi gibi konulara ilişkin esaslar ise, İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu’nda (Kılavuz) düzenlenmiştir.

Yukarıda da belirtmiş olduğumuz tanımdan anlaşılacağı üzere, program hasta bazlı yürütülmektedir. Ancak, ruhsatlı olmayan her tür ilaç program kapsamında yer alamamaktadır. Bilimsel olarak izah edilebilir; çok nadir istisnai durumlar dışında, dünyada en az Faz-II çalışmaları tamamlanmış ve Faz-III çalışmaları başlamış ilaçlar bu programa alınmaktadır. Bununla birlikte, bir ilacın program kapsamına alınabilmesi için ülkemiz dâhilinde faz çalışmaları yapılması şartı aranmamaktadır.

Programa katılım açısından hekimler önemli bir rol oynamaktadır. Katılım ancak, hastalığın hekim tarafından teşhis edilerek, hastanın tedaviye alınması sorumluluğunu yazılı olarak üstlenmesi ve hekimin bu konuya ilişkin olarak İEGM’ye yapmış olduğu izin başvurusunun kabul edilmesi halinde sağlanabilmektedir. Buna karşılık, hastanın kendiliğinden böyle bir programa dâhil olmak istemesi halinde, bu konuyu hekimiyle görüşmesi gerekecektir.
Kılavuz hükümleri uyarınca, programın uygulanacağı hastanelerin de belirli standartlarda olması aranmaktadır. Program, eğitim ve araştırma hastaneleri ve uygulama yapılacak yer yönünden yeterliliği onaylanmış devlet hastaneleri ile özel hastanelerde uygulanabilmektedir. Bu doğrultuda, bu tür programların polikliniklerde, özel muayenehanelerde, sağlık ocaklarında ve dispanserlerde uygulanmasına İEGM tarafından izin verilmez.

Tüm ürünlerin kullanımında olduğu gibi, program kapsamında kullanılan bir ilaçla yapılan bir tedavi sırasında ortaya çıkan advers etkilerin, advers etki bildirim formu doldurularak mevzuatta tanımlanan sürelere uymak kaydı ile İEGM’ye bildirilmesi gerekmektedir. Uygulama sırasında ilacın kullanıldığı hastalarda ortaya çıkan ölümler ve ciddi advers olayların ise, sekiz gün içinde İEGM’ye bildirilmesi gerekmektedir. Bununla birlikte, tedaviye alınan hastanın, tedaviden yarar görüp görmediği ve ortaya çıkan advers etkiler hakkında İEGM’ye her üç ayda, altı ayda ve tedavinin bitirilmesi sırasında bildirim formları sunulmalıdır.

Kılavuz’un amaç maddesinde de belirtilmekte olduğu üzere, program kapsamındaki ilacın kullanımı sırasında yapılacak rutin tetkikler dışında hiçbir tetkik ücretinin hastaya ya da geri ödeme kurumuna ödettirilmesi mümkün değildir. Programı yürüten hekime de herhangi bir ad altında ödeme yapılması da programın amacıyla bağdaşmaz.

İlacın güvenliliği ile ilgili risk-yarar profili yönünden olumsuz kanaat oluşması durumunda uygulama, İEGM veya hekimce sonlandırılabilir. Ancak, İEGM’ce bu programdan fayda gördüğü tespit edilen hastaların ilacının ilgili ilaç firması tarafından tedavi bitene kadar temin edilmesi gerekmektedir. Hekimi tarafından hastanın fayda gördüğü belirtilen bir tedavi programı, firma tarafından tek taraflı olarak da sonlandırılamaz. Firma, Türkiye’de ruhsat alana kadar ilacı temin etmekle yükümlüdür.

Kılavuz hükümleri uyarınca, ilgili ilaç firmasının hekime yayın yasağı koyma hakkı bulunmamakla birlikte, konuya ilişkin bir yayın yapılmasından bir ay önce hekimin ilgili firmayı bilgilendirmesi gerekmektedir. Bu kapsamda, ilacın etkililik veya güvenliliği ile ilgili olarak yapılacak bir yayında, verilerin programa ait veriler olduğu ve faz çalışması verilerini yansıtamayacağı ibaresi bariz şekilde eklenmelidir.

Programın klinik araştırmalar veya endikasyon dışı ilaç kullanımı konuları ile karıştırılmaması gerekir. Bir ürün hakkında güvenilebilir ve yorumlanabilir etkinlik ve güvenlik bilgisinin elde edilmesinin tek yolu klinik araştırmalardır. İnsani amaçlı ilaca erken erişim programlarının yürütülmesi sırasında da güvenlik bilgileri toplanabilecek olmasına rağmen, bu tür programların araştırma amacıyla yapılan klinik araştırmaların yerini alamaz. Üstelik Kılavuz ile insani amaçlı ilaca erken erişim programı kapsamında ilacın etkililiği ile ilgili bilgi toplanmasının amaçlanamayacağı ve bu tür bilgiler toplansa dahi, bu bilgilerin Sağlık Bakanlığı tarafından ilacın ruhsatlandırılmasıyla ilgili prosedürlerde kullanılamayacağı belirtilmiştir. Bu nedenle, insani amaçlı ilaca erken erişim programları, ilaçların yarar-risk dengesine ilişkin temel bilgileri sağlayan klinik araştırmaların uygulanmasını ya da devamını etkilememesi gerekir.

 


SİZ DE YORUM YAPIN