Parkinsonda çığır açacak “gen terapisi” tedavisi

Bilim insanları, beynin hareket merkezine virüs enjekte ederek dopamin hormonu üretimine süreklilik kazandırdı. 16 yıllık çalışma ürünü yöntem, 15 denek üzerinde olumlu sonuç verdi.

İngiliz ve Fransız bilim adamları parkinson hastalığının tedavisi konusunda çığır açacak bir yönteme imza attı. 16 yıllık çalışmanın ürünü olan bu yeni gen terapisi sayesinde parkinson hastalarının istemsiz hareketlerinde gözle görülür bir düşüş görülmesi ve hastaların yaşam kalitesinin de hissedilebilir derecede yükselmesi umuluyor. İngiliz Londra İmparatorluk Tıp Akademisi bünyesinde bulunan Gen Tedavisi Bölüm Başkanı Profesör Nicholas Mazarakis, çalışmanın ilk adımlarını 1997’de atmıştı. 

MAYMUNLAR TEKRAR HAREKETLENDİ

ProSavin adı verilen yeni tedavi yönteminde beynin hareket kontrol merkezi olan striatum bölgesine, doğasıyla oynanmış 3 çeşit virüs enjekte ediliyor. Striatumdaki hücrelere nüfuz eden virüsler, vücuttaki dopamin hormonunun üretimini artırıyor. Böylelikle parkinsonun en önemli etkilerinden biri olan dopamin eksikliği giderilmiş oluyor. Şimdiye kadar kullanılan yöntemler parkinson hastalarının geçici olarak dopamin üretimini artırabiliyordu.

Fakat ProSavin sayesinde bu hormonun üretimini yeni hücreler devralıyor ve sürekli bir üretim sağlanabiliyor. Yeni yöntem yıllarca süren yoğun bir çalışma sonunda başarıya ulaştı. Profesör Mazarakis, ProSavin’i ilk olarak fareler üzerinde denedi ve beklenenin üzerinde bir başarıya ulaştı. Daha sonra, Fransa’da Paris Üniversitesi’nden Profesör Stephane Palfi, maymunların beynine bu virüsten enjekte ederek, Mazarakis’i bile şaşırtan sonuçlar elde etti. Bilim adamları, tedaviden önce hareket etmekte bile zorlanan maymunların kafeslere tırmanmaya başladığını görünce, projenin insanlar üzerinde de denenebileceğinde karar kıldı.

Mazarakis ve Palfi ikilisi ProSavin yöntemini son olarak geçtiğimiz yıl 15 insan üzerinde denedi. 12’si Fransa’da 3’ü İngiltere’deki ileri derecede parkinson hastalarında titremelerin ortalama yüzde 30 azaldığı saptandı. Bir yıl boyunca hastalarda herhangi bir yan etki tespit edilmedi. Uzmanlar denek sayısını artırarak kullanılacak dozu ölçmek ve tedavi yöntemini yaygınlaştırmak için çalışmalara devam ediyor. Profesör Mazarakis ProSavin yönteminin henüz çok pahalı bir tedavi şekli olduğunu fakat önümüzdeki yıllarda yapılacak yeni yatırımlar ve ek çalışmalarla hastanelerde yaygın olarak uygulanma ihtimalinin yüksek olduğunu bildirdi.