Creasoup

Farmaskop - İlaç ve Sağlık Profesyonellerinin Dergisi

18 Kasım 2011, Cuma 14:59

FDA, myelofibrozis için geliştirilen ilk tedavi Jakafi’yi (ruksolitinib) onayladı

ABD’de faaliyet gösteren Incyte tarafından geliştirilen Jakafi (ruksolitinib), firmanın FDA onayı alan ilk ürünü olmanın yanı sıra, myelofibrozis (MF) için geliştirilen onaylı ilk tedavi ve JAK inhibitörleri grubu tedavilerin ilki olma özelliğini taşıyor. FDA tarafından verilen onay ile birlikte Jakafi (ruksolitinib) orta ve yüksek riskli MF hastalarının tedavisinde kullanılacak. Jakafi’nin (ruksolitinib) tedavi grupları primer MF, post-polisitemia vera MF ve post-esansiyel trombositemi MF’yi içerecek.

Kemik iliğinin fibröz bir dokuya dönüşmesi sonucu ortaya çıkan MF, vücudun normal kan üretim yolunu bozulmasına neden oluyor. Ciddi anemiye, halsizliğe ve güçten düşmeye sebep olan MF çoğu kez dalak ve karaciğerde büyümeye de neden oluyor. FDA tarafından yapılan açıklamada, MF’nin Janus kinaz (JAK) enzimlerinden JAK1 ve JAK2’nin deregülasyonu ile ilişkili olduğu belirtiliyor. Oral bir JAK inhibtörü olan Jakafi (ruksolitinib) de hastalıkla ilişkilendirilen bu iki enzimi, JAK1 ve JAK2’yi hedef alıyor.

Incyte’ın basın duyurusunda onayın COMFORT-I ve COMFORT-II adı verilen iki farklı randomize Faz III çalışmasının sonuçlarının incelenmesinin ardından verildiği belirtiliyor.

Jakafi myelofibrozis için FDA onayı alan ilk tedavi oldu

Incyte tarafından gerçekleştirilen COMFORT-I çalışmasına primer MF, post-polisitemia vera MF ve post-esansiyel trombositemi MF’den şikayetçi 309 hastanın katıldığı belirtiliyor. Çalışmada 24 haftanın sonunda Jakafi (ruksolitinib) kullanan hastaların %41,9’unda dalak boyutunda ciddi küçülme gözlemlendiği, plasebo kullanan grupta ise hastaların sadece %0,7’sinde dalak boyutunda küçülmenin tespit edildiği belirtiliyor (p<0.0001). Firmanın duyurusunda, dalak hacminde meydana gelen %35’lik bir küçülmenin palpasyonda %50’lik bir küçülmeye karşılık geldiğine dikkat çekilerek, 24. haftanın sonunda Jakafi (ruksolitinib) kullanan hastaların %45,9’unun toplam semptom skorlarında %50 iyileşme gözlemlenirken aynı oranın plasebo kullananlarda %5,3’te kaldığına dikkat çekiliyor (p<0.0001). Duyuruda ayrıca, yanıt oluşumu için ortalama sürenin 4 haftanın altında olduğuna vurgu yapılıyor.

Novartis ile ortaklaşa gerçekleştirilen COMFORT-II çalışmalarına 219 primer MF, post-polisitemia vera MF ve post-esansiyel trombositemi MF hastasının katıldığı ifade ediliyor. Jakafi’nin (ruksolitinib) MF için mevcut en iyi tedavi alternatifine karşı denendiği bu çalışmada 48 hafta sonunda Jakafi (ruksolitinib) kullanan hastaların %28,5’inde dalak hacminde %35 ve üstünde küçülme gözlemlenirken, mevcut en iyi tedaviyi kullanan hastaların hiç birisinde splenomegali’de değişme tespit edilmeğine dikkat çekiliyor (p<0.0001).

Incyte Başkanı ve CEO’su Dr. Paul A. Friedman, firmanın duyurusunda,

“Jakafi’nin mevcudiyeti, güçten düşüren bir hastalık olan MF ile yaşayan kişiler için çok önemli bir tıbbi ilerleme. Laboratuvarlarımızdan çıkan bilimsel bir buluşun pazara ulaşan ilk JAK inhibitörü olması ve hastalara klinik fayda sağlıyor oluşu nedeni ile bu kilometre taşı Incyte için çok büyük bir başarıyı temsil ediyor”

ifadelerini kullanıyor.

FDA tarafından yapılan basın duyurusunda ise kurumun Hematoloji ve Onkoloji Ürünleri Dairesi’nin Direktörü Dr. Richard Pazdur Jakafi’nin (ruksolitinib) önemini,

“Jakafi, onkolojide giderek yükselen ‘hastalığın mekanizmalarının detaylı bir şekilde anlaşılmasıyla ilacın spesifik moleküler yollara yönlendirilmesi’ trendi için yeni bir örneği temsil ediyor”

sözleri ile açıklıyor.


SİZ DE YORUM YAPIN

Önceki yazıyı okuyun:
EMA buflomedil içerikli ilaçların kullanımının durdurulmasını istiyor

Avrupa İlaç Ajansı (EMA), buflomedil etken maddesine sahip ilaçların ciddi kardiyolojik ve nörolojik ters etkileri nedeni ile birlik ülkelerinde kullanımının...

Kapat